วันที่ 2 พฤษภาคม 2561 คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล จัดงานแถลงข่าว “รามาธิบดีค้นพบวิธีการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยวิธีการบำบัดยีน เป็นครั้งแรกของโลก” ณ ทำเนียบเอกอัครราชทูต สถานทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย โดยมี ศาสตราจารย์ นพ.ปิยะมิตร ศรีธรา คณบดีคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี แถลงข่าวร่วมกับ ฯพณฯ จิลส์ การาชง เอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย Dr.Philippe Leboulch นักวิจัยจาก University of Paris และ ศาสตราจารย์ นพ.สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก สาขาโลหิตวิทยาและโรคมะเร็ง ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี ร่วมแถลงข่าวในครั้งนี้
ศาสตราจารย์ นพ.สุรเดช หงส์อิง กล่าวว่าผู้ป่วยที่เป็นธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดในประเทศไทย ต้องรักษาโดยประคับประคองโดยการให้เลือดและยาขับเหล็กตลอดชีวิต ปัจจุบันมีผู้ป่วยประมาณ 200,000 – 300,000 คน ในประเทศไทย ผู้ป่วยเหล่านี้มีอาการตั้งแต่ 2-3 ปีแรกที่เป็นโรคซึ่งจะต้องได้รับเลือดทุกเดือน การรักษาโรคธาลัสซีเมียมีเพียงทางเดียวคือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดีและสามารถเข้ากับผู้ป่วยได้ ซึ่งก็จะได้จากพี่น้องของผู้ป่วยเองหรือผู้บริจาคจากสภากาชาดไทย มีเพียงร้อยละ 25 เท่านั้นที่สามารถหาผู้บริจาคที่เหมาะสมได้ การใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากพ่อแม่ของผู้ป่วยนำมาทดลองรักษา ซึ่งถือว่าเป็นเรื่องใหม่ของวงการการรักษาโรคธาลัสซีเมีย ความยากคือการตัดต่อยีน ซึ่งเราได้ทดลองจนประสบความสำเร็จในที่สุด โดยเราเป็น 1 ใน 8 แห่งทั่วโลกที่ทำการรักษาในรูปแบบนี้ โดยที่พวกเขาไม่ต้องเข้ารับการถ่ายเลือด ทั้งที่ต้องเคยถ่ายเลือดมาตั้งแต่เด็ก ตอนนี้สามารถไปเรียน หรือไปทำงานได้อย่างปกติ
การวิจัยครั้งนี้มีบุคคลผู้เข้าร่วมวิจัย 2 ท่าน คือ ผู้ช่วยศาสตราจารย์ นพ.อุษณรัสมิ์ อนุรัฐพันธ์ หน่วยโลหิตวิทยาและมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี และศาสตราจารย์ นพ.สุทัศน์ ฟู่เจริญ ศูนย์วิจัยธาลัสซีเมีย สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดลได้ร่วมมือกับ Dr. Leboulch นักวิจัยจาก University of Paris และทีมแพทย์จากสหรัฐอเมริกา (Harward Medical School) การใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากพ่อ-แม่ของผู้ป่วยนำมาทดลองรักษา ซึ่งถือว่าเป็นเรื่องใหม่ของวงการการรักษาโรคธาลัสซีเมีย ตัวนำที่ใช้ในการบำบัด มีการรวมยีน Beta-Globin ปกติเข้ากับเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้ป่วยหลังจากเซลล์ที่มีข้อบกพร่องถูกกำจัดออกไปก่อน พบว่าผู้ป่วย จำนวน 12 ราย ซึ่งเป็นคนไทย 3 ราย ที่มี beta++ หรือ betaE/beta0-Thalassemia ซึ่งเป็นประเภทที่พบมากที่สุดในประเทศไทยไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือด หลังจากที่ได้รับการฉีดเซลล์ที่มีตัวนำดังกล่าว กล่าวได้ว่าการรักษาด้วยยีนดังกล่าว เป็นวิธีการรักษาที่ทำเพียงครั้งเดียว และคาดว่าจะคงประสิทธิภาพการรักษาไปตลอดทั้งชีวิตของผู้ป่วย
Dr. Philippe Leboulch กล่าวทิ้งท้ายว่า การร่วมมือกับเพื่อนร่วมงานชาวไทยของเราเป็นเรื่องยอดเยี่ยมและเป็นประโยชน์อย่างยิ่ง ที่ทำให้ความพยายามระดับโลกครั้งนี้ประสบความสำเร็จ เขาเสริมว่า เมื่อได้รับการอนุมัติจากตลาดในยุโรปหรือสหรัฐอเมริกา เราคาดหวังให้พวกเขานำการบำบัดรักษานี้ไปใช้ในผู้ป่วยในประเทศไทยและประเทศในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ และจะยังให้ความร่วมมือกับเราในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ด้านยีนบำบัดอื่นๆ ต่อไป
ทั้งนี้ ผลการวิจัยดังกล่าว ยังได้รับการตีพิมพ์ใน The New England Journal of Medicine ซึ่งเป็นวารสารทางการแพทย์ที่มีชื่อเสียงในระดับนานาชาติ ฉบับวันที่ 19 เมษายน 2561 ปัจจุบันการรักษาด้วยวิธีนี้มีค่าใช้จ่ายค่อนข้างสูง ในอนาคตคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดีมีระบบการรักษารูปแบบนี้อย่างครบวงจร หากได้รับการสนับสนุนจากภาครัฐ